La ricerca scientifica ha recentemente conseguito risultati importanti per la cura di malattie che in precedenza non concedevano speranze o che limitavano pesantemente la qualità della vita dei pazienti.
Nello specifico:
- nel corso del Congresso Annuale dell'American Society of Hematology é stato annunciato che, in un primo studio clinico, una terapia con cellule ingegnerizzate per aggredire il mieloma multiplo ha dimostrato di raggiungere una risposta terapeutica nel 100% dei casi, con una risposta molto buona o migliore nell'86% dei pazienti e parziale nel 14%;
- presso il policlinico di Milano é stata conclusa la prima terapia genica sperimentale per trattare una donna affetta da "emofilia A grave" che dopo circa quasi 4 settimane dal trattamento è in buone condizioni e sta conducendo la sua vita regolarmente.
Sebbene si trattino di casistiche ancora molto limitate i risultati condivisi nell'ambito della comunità scientifica sono davvero molto incoraggianti e lasciano ben sperare che gli obiettivi conseguiti fin'ora possano rivoluzionare le opzioni di trattamento di queste malattie rare.
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